ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), belirli tipte yüksek kolesterolü olan yetişkinler için ilk günde bir kez alınan oral PCSK9 inhibitörü olan Lipfendra'yı (enlicitide) onayladı 

İlaç, statinlerin ötesinde ek kolesterol düşürücü tedaviye ihtiyaç duyan hastalar için uygun bir alternatif sunarak, enjeksiyon yoluyla uygulanan PCSK9 tedavilerine olan ihtiyacı ortadan kaldırıyor.

 Bu onay, özellikle enjeksiyonlarla zorluk yaşayan veya daha fazla LDL kolesterol düşüşüne ihtiyaç duyan kişiler için kolesterol yönetiminde önemli bir ilerlemeyi işaret ediyor.

Normalde karaciğer, kan dolaşımındaki kolesterolü temizlemek için LDL reseptörlerini kullanır. Ancak PCSK9 proteini bu reseptörleri yok ederek karaciğerin LDL kolesterolü uzaklaştırma yeteneğini sınırlar. Lipfendra bu proteini bloke ederek daha fazla LDL reseptörünün aktif kalmasını sağlar ve kolesterol temizliğini iyileştirir.

Karaciğerin kolesterol üretimini azaltan statinlerin aksine, Lipfendra vücudun dolaşımdaki LDL kolesterolü ortadan kaldırma doğal yeteneğini artırır.

Statinlerden farkı nedir?

Statinler, yüksek kolesterol tedavisinde birinci basamak tedavi yöntemi olmaya devam etmekte ve çoğu hasta için iyi sonuç vermektedir. Bununla birlikte, bazı kişilerde maksimum tolere edilebilir statin dozunu almalarına rağmen LDL kolesterol seviyeleri yüksek kalmaya devam etmektedir.

Şimdiye kadar bu tür hastalar genellikle Repatha veya Praluent gibi enjeksiyon yoluyla uygulanan PCSK9 inhibitörlerine ihtiyaç duyuyordu. Lipfendra, kolesterol düşürücü faydalarından ödün vermeden daha fazla kolaylık sağlayan, günde bir kez alınan oral bir alternatif sunmaktadır.

Kimler Faydalanabilir?

FDA, Lipfendra'yı ek tedavi olarak onayladı ; bu da, mevcut kolesterol düşürücü ilaçların yerine geçmek yerine, yaşam tarzı değişiklikleri ve mevcut kolesterol düşürücü ilaçlarla birlikte kullanılması gerektiği anlamına geliyor.

Bu durum  yetişkinlere fayda sağlayabilir:

• Statin tedavisine rağmen LDL kolesterol seviyem yüksek kalmaya devam ediyor.

• Ailevi hiperkolesterolemi veya diğer kalıtsal kolesterol bozukluklarına sahip olmak

• Kardiyovasküler riski düşürmek için ek LDL azaltımı gereklidir.

• Enjeksiyon yoluyla uygulanan ilaç yerine günlük tablet almayı tercih edin.

Hafif derecede yüksek kolesterolü olan kişiler için ilk tedavi seçeneği olarak tasarlanmamıştır.

Klinik araştırmalar ne gösteriyor?

FDA tarafından incelenen klinik araştırmalar, Lipfendra'nın statin tedavisine eklenmesinin LDL kolesterolü yaklaşık %56 ila %60 oranında azalttığını göstermiştir .

İlaç genel olarak iyi tolere edildi 

En sık bildirilen yan etkiler şunlardı:

• İshal

• Baş dönmesi

Ciddi yan etki oranı, plasebo alan katılımcılarda görülen oranla benzerdi.

Onayın Önemi

Kalp hastalığı dünya genelinde önde gelen ölüm nedenlerinden biri olmaya devam ediyor ve yüksek LDL kolesterol önemli bir risk faktörü. Tedavideki en büyük zorluklardan biri, hastaların uzun süreli ilaç tedavisine düzenli olarak devam etmelerini sağlamaktır.

Lipfendra, ilk oral PCSK9 inhibitörü olarak, enjeksiyon yerine hapı tercih eden uygun hastalar arasında tedaviye uyumu artırabilir. Uzmanlar, bu onayın mevcut tedavi seçeneklerini genişlettiğine ve daha fazla insanın kolesterol kontrolünü iyileştirmesine ve uzun vadeli kardiyovasküler risklerini azaltmasına yardımcı olabileceğine inanıyor.

Kalp krizi, felç ve diğer kardiyovasküler olayların önlenmesindeki uzun vadeli etkisini değerlendirmek için daha fazla araştırma yapılacaktır.